Famiglie SMA Onlus è stata costituita nel 2001 a Roma da un gruppo di genitori, in pochi anni è cresciuta fino a raccogliere centinaia di famiglie, diventando la principale associazione di riferimento in Italia e all'estero tra quanti si occupano di Atrofia muscolare spinale.

Famiglie SMA accoglie e sostiene nuovi genitori, migliora l’assistenza ai bambini attraverso informazione e formazione di famiglie e operatori sanitari, offre supporto medico e psicologico.

Famiglie SMA sostiene importanti progetti di ricerca. Per la SMA non esiste una cura. Da settembre 2017, dopo anni di sperimentazioni, è attiva in Italia la somministrazione del primo farmaco salvavita per i casi più gravi, un trattamento che attenua l'aggressività della malattia. Il sostegno economico alla ricerca resta l'unica speranza concreta per un futuro senza SMA.

Nel suo quotidiano l’Associazione è supportata da un Comitato Scientifico composto dai migliori esperti italiani e internazionali. Famiglie SMA collabora inoltre con alcuni dei più prestigiosi centri clinici e di ricerca quali l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, l’Università Cattolica, il Policlinico Gemell e l’Ospedale Pediatrico Gaslini sostenendo la realizzazione di uno standard di cura.

Famiglie SMA ha sviluppato, inoltre, un importante circuito di relazioni con le maggiori associazioni di malattie neuromuscolari in Italia, con cui ha contribuito a creare progetti comuni, tra i quali i Centri Clinici NeMO di Milano e di Messina, il Numero Verde Stella di supporto alle famiglie e il Registro per le malattie neuromuscolari.