Dal 1990 Fondazione Telethon è in prima linea per trasformare la ricerca scientifica in risposte per le persone con malattie genetiche rare. Finanzia ricerca d’eccellenza, dalla comprensione dei meccanismi di malattia fino allo sviluppo di terapie innovative e agli studi clinici sui pazienti. Un grande progetto collettivo che, grazie al sostegno di milioni di persone, ha già cambiato la vita di molti bambini e delle loro famiglie.

Ma la missione non si ferma alla scoperta scientifica: una terapia è davvero tale solo quando è accessibile a chi ne ha bisogno. Per questo Fondazione Telethon lavora affinché i risultati della ricerca diventino cure concrete e disponibili nel tempo.

In un contesto in cui l’industria farmaceutica si ritira sempre più spesso dal settore delle malattie rare, il rischio è che terapie salvavita – anche già sviluppate – non siano disponibili ai pazienti. Per garantire continuità a due terapie geniche per gravi immunodeficienze pediatriche (ADA-SCID e sindrome di Wiskott-Aldrich), sviluppate all’Istituto San Raffaele Telethon di Milano, la Fondazione ha perciò scelto di assumersi direttamente la responsabilità della loro produzione e distribuzione.

Un impegno complesso ma necessario, per assicurare ai pazienti una speranza concreta.

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